الوكالة الخاصة بالغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تُعلن وللمرة الأولى دواء فعال لعلاج الشيخوخة المبكرة أو ما يُعرف بروجيريا (progeria)!

أعلنت الوكالة الخاصة بالغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مُوافقتها بخصوص إطلاق العلاج الخاص بالأطفال المُصابين بمُتلازمة جيلفورد-هاتشينسون بروجيريا ‏(Hutchinson-Gilford progeria syndrome) أو ما تُدعى أيضاً بالشيخوخة المبكرة عند الصغار، وهي عبارة عن إعتلال جيني نادر يُعرقل تكوين بروتين لامين أ (lamin A) -وهو البروتين الموجود على الحافة الداخلية للنواة حيث يُساعد في تنظيم العمليات النووية مثل صناعة الأحماض النووية (RNA) و (DNA)- ، مما يؤدي ذلك إلى تحشد كميات كبيرة من بروتين مُشابه لبروتين(lamin A) في الأغشية النووية يُدعى ببروتين بروجرين (progerin)، وبالتالي فأن ذلك يؤدي إلى تشقق جدران النواة ومنع الخلية من تدوير أو تكوين منتجات خلوية جديدة.

وتبعاً لقول الطبيبة مونيكا كلينمان (Monica Kleinman)، أخصائية في الحالات الحرجة في مُستشفى بوسطن للأطفال: “جميعنا، تُكوّن أجسامنا بروتين بروجرين (progerin) والذي يزداد مع التقدم في السن، لكن ما يُلاحظ على المصابين بهذه المُتلازمة هو التكوين والتحشيد الكبير لهذا البروتين، مما يؤدي ذلك لأن يبدو الأطفال المُصابين بهيئة طبيعية عند ولادتهم ويُظهرون لاحقاً خلال السنتين الأولى من حياتهم علامات الشيخوخة من تساقط الشعر ، خسارة الوزن ، تصلب المفاصل ، أمراض القلب وغيرها من أعراض الشيخوخة، حيثُ عادةً ما يتعرضُ المُصابون بهذا المرض للوفاة بسبب سكتة أو نوبة قلبية أو سكتة دماغية ومُعظمهم يتعرضون للوفاة حتى قبل بلوغِ ١٥ عاماً!

يُعد زوكينفي (zokinvy) الدواء الجديد والوحيد الذي نال موافقة (FDA)، وهو عبارة عن عقار فموي من إصدار شركة إيغر (eiger) للمستحضرات الصيدلانية والحيوية في كاليفورنيا حيثُ يعملُ على منع تجمع البروتينات المؤدية للشيخوخة المبكرة داخل الجسم وتم إجراء تجربة لهُ على كُل من ٦٢ طفلاً حيثُ أنهم وخلال السنوات الثلاث الأولى لهم أظهر الدواء زيادة ٣ أشهر في أعمارهم، وعند المُقارنة مع دراسة أُخرى على ٨١ طفلاً مُصاب لم يتلقَ الدواء مُسبقاً، ومع استمرار إعطاء الدواء لهم حتى عمر ١١ عام، أظهر الدواء زيادة في أعمارهم إلى ما يُقارب عامين والنصف.

وعلى الرُغمِ من ذلك، حذرت كلينمان قائلة: “هذا لا يُعتبر علاج، نحن نأمل في إطالة عمر الأطفال المصابين من خلال إبطاء وتيرة المرض، إلا أن هذا الدواء لا يمنحُ الحياة أو العمر الطبيعي للأطفال المصابين بالإضافة إلى ما يُسببه من أعراض جانبية ومن أهمها القيء والإسهال والتعب” .

ترجمة: مِينا طارِق

تدقيق: حَوراء جمِيل

تعديل الصورة: فرات جمال